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L'AFM et Cellectis lancent un programme de chirurgie génomique pour guérir les maladies génétiques L’Association française contre les myopathies et la société de biotechnologies française Cellectis ont conclu le 24 juillet 2008 un accord de recherche et de licence, mettant en place un programme sur 5 ans pour développer la chirurgie du génome par méganucléases, une technique innovante pour corriger une anomalie génétique donnée. Ces enzymes sont capables de couper l’ADN en un point très précis pour en extraire une mutation afin de la corriger. Une portion saine du gène peut être ensuite intégrée par l’intermédiaire des systèmes de réparation naturels de la cellule. Dans un premier temps, cette technique sera développée pour 2 gènes candidats : ceux de la bétaglobine et de la dystrophine.

-> Lire le communiqué de presse Cellectis / AFM



Le 11 septembre 2007, Valérie Pécresse, Ministre de l’enseignement supérieur et de la recherche, a inauguré l’Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Etude des Maladies monogéniques (IStem) (Unité Inserm/UEVE/AFM U 861) dirigé par Marc Peschanski.
-> Lire le communiqué de presse Inserm / Université d'Evry / AFM / Génopôle



Cellules souches embryonnaires humaines : premiers résultats d’une équipe française de l’Inserm >>Les cellules souches constituent un espoir thérapeutique pour de nombreuses pathologies, et notamment pour les cas de déficience cardiaque. L’utilisation de cellules souches permettrait de régénérer les tissus endommagés du cœur.

L’équipe AVENIR de l’Inserm dirigée par Michel Pucéat (Unité Inserm 861 : I-stem[1]) est une des premières équipes françaises à avoir été autorisée à travailler sur les cellules souches embryonnaires humaines dans l’hexagone. En collaboration avec Philippe Menasché, chirurgien cardiaque à l'hôpital Européen Georges Pompidou (AP-HP, Université Paris 5) et directeur de l’Unité Inserm 633 « Thérapie cellulaire en pathologie cardiovasculaire », l’équipe de Michel Pucéat vient de montrer pour la première fois que des cellules souches embryonnaires humaines peuvent se différencier en cellules cardiaques au sein de cœurs défaillants de rats.

Ces travaux, réalisés au sein du laboratoire I-Stem, dirigé par Marc Peschanski et issu d’un partenariat entre l’Association Française contre les Myopathies (AFM), l’Inserm, Génopole et l’Université d’Evry, sont publiés par la revue Stem Cells.

-> En savoir plus :

- Tomescot et al. “Differentiation in vivo of Cardiac Committed Human Embryonic Stem Cells in Post-myocardial Infarcted Rats”. Stem Cells. 2007 May

- Lire le communiqué Inserm-AFM




Juillet 2007 - MyoTools >> Dans le cadre de la mise en place d’outils de mesure de la force, des chercheurs du laboratoire de physiologie et d’évaluation neuromusculaire de l’Institut de Myologie, à Paris, ont besoin de vous. Si vous avez entre 5 et 80 ans, vous pouvez venir mesurer votre force en participant au protocole Myotools.

Myotools est un protocole qui permet d’établir une base de données normative sur trois outils déjà développés à l’Institut de Myologie. Ces outils mesurent :
  • la force de préhension (force de serrage des mains),
  • la force de flexion/extension des poignets,
  • la force de flexion/extension des chevilles.
A quoi vont servir ces outils de mesure de la force ? Lorsque les chercheurs mènent un essai clinique dans une maladie neuromusculaire, ils ont besoin d'évaluer les bénéfices de la thérapeutique en question. Des outils spécifiques permettent donc de mesurer la force de certains muscles ou groupes de muscles. Les résultats trouvés chez les patients doivent ensuite pouvoir être comparés à ceux des sujets sains (qui constituent les "normes"). On peut alors évaluer le pourcentage de déficit de force observé chez un patient atteint d’une maladie neuromusculaire (en comparaison à la force observée chez un sujet sain).


MyoRes >> Ce réseau d'excellence européen, financé par l'Union Européenne, est dédié à l'étude du développement musculaire normal et pathologique par des approches multi-organismes. Il réunit les meilleurs équipes de recherche européennes dans le but d'accélérer la recherche fondamentale et de promouvoir les applications cliniques. Le réseau fonctionne depuis février 2005. Le 12 janvier 2007, le projet MyoAmp a débuté qui est une émanation de MyoRes. Il est constitué d’une trentaine d’équipes tournées plutôt vers la recherche fondamentale. D’une durée de 3 ans, MyoAmp est dédié à la mise au point d’un protocole de thérapie cellulaire associé à un saut d’exon dans la Dystrophie musculaire de Duchenne.

En savoir plus : www.myores.org


Myobase >> Base de données bibliographiques de l’AFM dédiée au muscle et aux maladies neuromusculaires Myobase est une interface Internet qui permet d’accéder aux références bibliographiques du fonds documentaire de l’AFM, un fonds spécialisé en myologie, contenant plus de 29.000 documents. Actuellement, les références d’environ 11.000 articles de revues françaises et étrangères, 950 livres, 650 publications AFM, et des textes législatifs sont en ligne. Les Internautes auront accès à des versions intégrales téléchargeables, à des résumés ou encore, pour les articles scientifiques, à des liens vers les résumés PubMed en anglais.

Consulter Myobase : www.myobase.org


Voyage au centre du muscle >> Combien de muscles possédons-nous ? Qu'est-ce qui se passe lorsque je plie un bras ? Pourquoi et comment apparaissent les maladies neuromusculaires ? Nous vous proposons une odyssée interactive pour mieux comprendre le fonctionnement des muscles de notre corps. Au cours d'un voyage au centre du muscle, cette animation permet de visualiser des fibres musculaires grâce à des photos inédites, de plonger au cœur de la contraction musculaire, d'en savoir un peu plus sur le muscle malade. Le tout ponctué d’une série d’anecdotes. A partir de 12 ans.

Pour explorer les muscles du corps, cliquez ici : www.animation-muscle.afm-france.org