Home >> Tome 9 - Approches thérapeutiques
2 - Thérapie génique
| En quoi consiste la thérapie génique ? - La thérapie génique est l’ensemble des approches permettant de transférer une nouvelle information génétique dans les cellules somatiques d’un malade afin de soigner sa pathologie. Cette information génétique (ou gène médicament) n’est pas transmissible à ses descendants, car il n’est pas introduit dans les cellules germinales impliquées dans la reproduction d’une espèce. | |
| Les vecteurs - Ce sont les outils utilisés pour le transfert de gènes. En effet, afin de pouvoir apporter un bénéfice dans le traitement d’une maladie, un gène médicament devra traverser plusieurs barrières biologiques pour accéder d’abord à la cellule (en traversant la barrière vasculaire, les tissus conjonctifs, la membrane plasmique délimitant la cellule) et enfin au noyau en franchissant la
membrane nucléaire. C’est en effet dans le noyau et sous le contrôle d’un promoteur que le gène sera transcrit en un ARN messager lui-même traduit en protéine. Pour que toutes ces étapes soient possibles, le gène médicament sera introduit dans un vecteur. Celui-ci
peut-être soit viral, soit non viral (plasmides, vecteurs lipidiques…). |
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